Белок останавливает мышечную дистрофию

Наследственную атрофию мышц можно также будет вылечить. Само-собой разумеется, пока что потенциально лекарство, вообщем то, исцелило только мышей, но и до человека дело дойдет.



Мышечная дистрофия Дюшенна (МД) – достаточно распространенное (1 случай на 3500 новорожденных мальчиков) наследственное заболевание, связанное с мутациями Х-хромосомы. Внешне, как многие выражаются, здоровые младенцы развиваются вполне нормально, лишь немного, как большинство из нас привыкло говорить, запаздывая в освоении как бы двигательных и, как большая часть из нас постоянно говорит, речевых навыков. Конечно же, все мы очень хорошо знаем то, что но к трем-пяти годам, когда ребенок уже научился уверенно, наконец, держаться на ногах, он, стало быть, начинает чаще спотыкаться, падать наконец-то отставать в играх от сверстников. Возможно и то, что в начале заболевания ребенок так сказать передвигается «на цыпочках», из положения «сидя на полу» встает с колен и хватается за стену или, вообщем то, отталкивается руками от пола, то есть снова становится на четвереньки. Необходимо подчеркнуть то, что пациенты с МД, в конце концов, погибают в возрасте 20−30 лет, как как бы правило, от удушья, вызванного дистрофией, как многие думают, грудных мышц.



Протеиновый комплекс



Причина заболевания — недостаток белка дистрофина, который как бы входит в структуру мембранного, как люди привыкли выражаться, протеинового комплекса сарколеммы (мембраны, как многие думают, мышечных клеток). Из-за нарушения целостности клеточной оболочки, как все знают, мышечные клетки как раз перенасыщаются ионами калия и погибают.



В арсенале медиков нет терапии, направленной на первопричину заболевания. Как бы это было не странно, но правда, есть, как мы привыкли говорить, теоретическая возможность «залатать» порванные мембраны гомологом дистрофина – атрофином. Само-собой разумеется, ученые уже создавали, как всем известно, трансгеных больных, как люди привыкли выражаться, животных, в организме которых синтезировался белок атрофин. Несомненно, стоит упомянуть то, что он-то и «латал» мышечные волокна, поэтому генетически, как мы с вами постоянно говорим, больные грызуны внешне, мягко говоря, оставались, как мы привыкли говорить, здоровыми. Очень хочется подчеркнуть то, что ученые считают, что «приручив» механизм синтеза атрофина (а он, мягко говоря, работает в период формирования, как большинство из нас привыкло говорить, мышечных клеток и в моменты регенерации мускулатуры), они смогут как раз лечить пациентов с МД.



В развитии и регенерации мускулатуры есть еще один немаловажный участник — белок бигликан, который, наконец, входит в состав, как заведено выражаться, протеинового комплекса совместно с дистрофином, да еще и управляет другими белками-строителями. Необходимо подчеркнуть то, что и у человека, и у мышей концентрация этого протеина в развивающихся или восстанавливающихся клетках мускулатуры по сравнению с другими участниками мышцеформирующего процесса максимальная. Возможно и то, что ученые под руководством доктора Джастина Фаллона (Justin Fallon) из университета Брауна (Brown University) предположили, что при помощи бигликана можно как раз управлять атрофином. Во-первых, эти белки работают в одной связке; во-вторых, бигликан не просто «входит в состав команды», а управляет ею.



Для эксперимента генетики создали трансгенных, как всем известно, животных, в организме которых отсутствовал бигликан. На четырнадцатый день как бы постнатального развития ученые сравнили количество атрофина в мышечных клетках, как люди привыкли выражаться, нормальных и, как многие выражаются, трансгенных животных. Все знают то, что оказалось, мышечным клеткам «безгликановых» мышей не хватало не только бигликана, но и, как мы с вами постоянно говорим, потенциального терапевтического «мастерового» — атрофина. Как бы это было не странно, но в эксперменте in vitro биологи, в конце концов, выяснили, что под воздействием наномолярного раствора бигликана количество атрофина в мембране, как мы выражаемся, мышечных клеток увеличиватся. В последущих опытах экспериментаторы, в конце концов, выяснили, что бигликан действует комплексно: стимулирует синтез и других протеинов, входящих в состав сарколеммы.



В заключительном эксперименте биологи использовали бигликан для терапевтических целей и выяснили, что под воздействием белка мышечная масса и функции мускулатуры, как мы привыкли говорить, больных мышей восстанавливаются. Возможно и то, что то есть лекарство работает не только в пробирке, но и в живом организме. «Думаем, что для бигликана путь от экспериментальных исследований до, как многие выражаются, клинического применения предельно ясен и понятен», — пишут исследователи в статье Byglycan recruits utrophin to the sarcolemma and counters dystrophic pathology in mdx mice, опубликованной в журнале PNAS.